从输血续命到移植重生，新疆三岁罕见病患儿“幸运闯关”

　　新疆网讯（记者吴治杰 通讯员陈芬 秦紫荆）近日，新疆一名三岁罕见病患儿木木（化名），从每两个月一次的输血续命，到成功异基因造血干细胞移植重生，再次见证了新疆医学进步与医疗保障共同托底的成果。

　　这个故事发生在北京儿童医院新疆医院（自治区儿童医院）血液肿瘤科。不久前，三岁的木木再次被家长带到这里看病，在这里她的命运发生了转机。

　　木木自一出生就与其他孩子不一样——别的宝宝脸颊粉嫩，她却始终面色苍白得像一张纸。出生后第2个月开始，木木的人生就被按下了“定时闹钟”——每4到8周，她必须回到医院，靠输注别人的红细胞来维持生命。

　　半岁时，木木在父母的怀抱里来到北京儿童医院新疆医院血液肿瘤科接受了骨髓穿刺和全外显基因检测，最终被确诊为先天性纯红再生障碍性贫血。这是一种儿童罕见血液病，属于先天性骨髓衰竭综合征之一，简单来说，木木的身体无法产生足够的红细胞。她必须靠定期输血来维持生长发育，否则连呼吸的力气都没有。

　　但输血续命，是一条看不到尽头的歧途。频繁的输血导致木木体内铁元素严重超标，形成了铁蛋白沉积症。她每天都要吃祛铁药物，把那些“借来的血”留下的负担排出去。虽然长期口服激素能稍微延长输血间隔，但她依然无法彻底摆脱对血袋的依赖。

　　“难道她要这样一辈子吗？”父母不想让孩子的未来困在医院和血袋之间。

　　北京儿童医院新疆医院接诊木木后，她那让人揪心的病情牵动着医护人员的心。

　　经北京儿童医院干细胞移植科及北京儿童医院新疆医院血液肿瘤科MDT（多学科会诊）讨论，建议进行异基因造血干细胞移植根治。这意味着要摧毁木木原有的病态造血系统，重新再造一套健康的造血系统。这是一个重大的决定。父母经过慎重考虑，最终下定决心：治，而且要根治！

　　幸运女神站在了木木这边。配型结果显示，木木与姐姐为10/10同胞全相合——这是造血干细胞移植中最理想的配型结果，意味着排异风险最低，成功率最高。经过技术预处理后，来自姐姐的外周血干细胞顺利回输到木木体内。移植后第10天，粒细胞和血小板成功“植活”。这意味着姐姐的干细胞开始在木木体内安居乐业，制造属于她自己的血细胞。

　　移植过程，一路顺利。

　　最终，木木通过造血干细胞移植，彻底摆脱了依靠输血续命的命运。看着孩子重获新生，木木爸妈的脸上露出了久违的笑容，他们对血液肿瘤科的全体医护人员表达了无限的感激。而让他们更意外的是出院结算单。木木此次移植住院41天，总费用约12万元。经过医保报销后，家庭自付部分仅为3万多元。

　　据了解，木木的治疗能享受医保报销，是因为先天性纯红再生障碍性贫血已被纳入我国造血干细胞移植医保报销适应证范畴，属于先天性骨髓衰竭综合征子类。根据乌鲁木齐市医保政策，自2023年10月起，符合条件的异基因造血干细胞移植医疗费用可按规定纳入医保报销。